|
Post by abdullah4471 on Aug 16, 2023 22:55:42 GMT -5
与心肌细胞的相关变化在临床前模型中观察到的钙生理学。17 , 18 , 19 , 20 ] 然而,在毒性发生之前可以增加多少剂量是有限的[ 21 ]。 这项试验的一个新方面是招募带有 NAb 的患者加入病毒载体,以测试它们是否会阻止转染效率以及是否存在任何安全问题的假设。这是第一个招募 NAb 阳性患者的心脏基因治疗试验,尽x验中招募的受试者已有报道。我们的 5 名受试 者中只有一名 Nab 呈阳性(表 2),与 CUPID 2 试验预 C级执行名单筛选的一般 HFrEF 人群和我们的一般 HFrEF 人群中可检测 NAb 的比率要高得多(59%)相反,这可能反映了与 CUPID 试验相比更年轻的队列。我们的试验受试者为 NAb 阳性并接受了 AAV1/SERCA2a 基因治疗,不存在安全问题,但正是该受试者在 3 个月和 6 个月时进行 的血液检测中 ELISPOT 结果呈阳性,这可能反映了由于 T 细胞反应的放大到之前的曝光。不幸的是,该患者的 EMB 没有产生用于分析的组织,但考虑到该组中只有一名患者,而且其他受试者的基因转移率较低或不存在,因此不太可能在现场提供答案。研究剂量。 总之,SERCA-LVAD 试验是第一个针对 HF 和 LVAD 患者进行基因治疗的试验。在该患者队列中进行 AAV1/SERCA2a 基
|
|